용인--(뉴스와이어)--GC녹십자는 2월 28일 식품의약품안전처에 소아 희귀 간 질환 신약인 ‘마라릭시뱃(Maralixibat)’의 NDA를 신청했다고 2일 밝혔다.

마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고, 담즙이 정체되는 소아 희귀 유전 질환인 ‘알라질 증후군(ALGS)[1]’ 치료제다. ALGS는 현재 간 이식이 유일한 치료법이다.

GC녹십자는 지난해 7월 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)와 마라릭시뱃의 국내 독점 개발 및 상용화를 위한 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

마라릭시뱃은 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 ‘혁신치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정받아, 지난해 9월 ALGS의 담즙 정체성 소양증 치료제로 FDA의 품목 허가 승인을 받았다. 미럼 사는 같은 적응증에 대해 유럽 의약품청에도 품목 허가를 제출한 상태다. 이와 함께 ‘진행성 가족성 간 내 담즙 정체증(PFIC)[2]’과 ‘담도 폐쇄증(BA)[3]’ 등 ALGS 외 적응증에 대한 미국 및 유럽 내 허가 절차와 임상도 함께 진행하고 있다.

GC녹십자는 이번 ALGS를 시작으로, 총 세 가지 적응증에 대한 국내 품목 허가 승인 절차를 추진할 계획이다. 마라릭시뱃은 희귀 간 질환 시장에서 국내 유일한 신약으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 기대된다.

한편 희귀의약품은 국내 환자 수(유병 인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 치료제로, 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다. 희귀의약품 지정 시 원료의약품등록심사(DMF)와 가교 시험 등이 면제돼 출시 시점을 앞당길 수 있는 이점이 있다.

[1] 알라질 증후군(Alagille syndrome)은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 희귀 유전 질환을 의미한다.

[2] 진행성 가족성 간 내 담즙 정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis)은 간세포에서 담즙 배출에 관여하는 단백질의 유전적 결함으로 발생하는 담즙 정체증을 의미한다.

[3] 담도 폐쇄증(biliary atresia)은 간 밖으로 연결된 담도관이 파괴되거나 형성에 이상이 생겨서 일부 또는 전부가 폐쇄되는 상태를 의미한다.